Nauja CRISPR genetinio redaktoriaus forma atstatė pelių regėjimą
Kinijos mokslininkai, naudodami CRISPR genetinį redaktorių, atkūrė pelių regėjimą. Tyrimo rezultatai aprašyti žurnale „Journal of Experimental Medicine„.
Eksperimentai buvo atlikti su gyvūnais, sergančiais pigmentiniu retinitu – viena pagrindinių žmonių aklumo priežasčių.
Šią ligą sukelia daugiau kaip 100 skirtingų genų mutacijų nerviniuose fotoreceptoriuose, dėl kurių regėjimas sutrinka vienam iš keturių tūkstančių žmonių.
Patologijos vystymasis prasideda nuo šviesai jautrių lazdelių ląstelių disfunkcijos ir žūties, o vėliau išplinta į kolbeles, kurios yra būtinos spalvų perdavimui.
Galiausiai pacientai visiškai praranda regėjimą.
Tyrime buvo pritaikyta nauja PE SpRY genomo redagavimo forma, pagrįsta CRISPR sistema. Šis metodas leido vienu metu ištaisyti daug skirtingų tipų genetinių mutacijų, nepriklausomai nuo to, kurioje vietoje jos yra.
Autoriai redagavo tinklainės nervinių ląstelių genomą, įskaitant defektinius ar žuvusius fotoreceptorius. Tiriamieji turėjo genų, reguliuojančių regėjimui būtiną fermentą PDE6β, pakitimų. Po procedūros fermento aktyvumas buvo atkurtas, užkertant kelią lazdelių ir kolbelių žūčiai.
Keletas tolesnių bandymų parodė, kad šis poveikis pelėms išliko ir senatvėje. Visų pirma gyvūnai sugebėjo rasti kelią iš vizualiai valdomo labirinto beveik taip pat gerai, kaip ir sveiki tiriamieji.
→ PAREMKITE mus savo 1,2 proc. GPM, kas jums nieko papildomai nekainuos. Ačiū labai. → Naujienlaiškis