infa.lt

Biotechnologijų kompanija „Life Biosciences“ pranešė, kad pirmam pacientui buvo suleistas eksperimentinis biologinis preparatas „ER-100“, skirtas regėjimo praradimui dėl senatvinių optinių neuropatijų gydyti.

Tai yra pirmasis kartas istorijoje, kai klinikinėje aplinkoje su žmonėmis išbandomas ląstelių epigenetinio atkūrimo metodas.

Pirmosios fazės klinikiniais tyrimais bus vertinamas šios priemonės saugumas, toleravimas ir poveikis pacientų regėjimo funkcijoms, sergant atviro kampo glaukoma bei priekine išemine optine neuropatija (NAION).

Taikinys – ne simptomai, o senėjimo priežastis

Dabartiniai glaukomos gydymo metodai dažniausiai yra nukreipti tik į akispūdžio mažinimą, tačiau jie negydo jau pažeistų tinklainės ganglinių ląstelių, todėl regėjimo praradimas dažnai būna negrįžtamas.

Naujoji genetinės informacijos atstatymo priemonė veikia visiškai kitu principu.

Šis metodas naudoja kontroliuojamą trijų transkripcijos faktorių – OCT4, SOX2 ir KLF4 (vadinamojo OSK kokteilio) – ekspresiją.

Šie faktoriai sugeba iš naujo nustatyti ląstelės epigenetinį kodą, sugrąžindami genų raišką į jaunesnę, sveikesnę ir funkcionalesnę būseną.

„Mūsų tyrimai rodo, kad senėjimą iš esmės lemia epigenetinės informacijos praradimas, o ne negrįžtami struktūriniai pažeidimai. Šis klinikinis tyrimas yra pirmoji galimybė patikrinti, ar šios informacijos atkūrimas gali išgydyti žmogaus ligas“, – teigė „Life Biosciences“ bendraįkūrėjis, Harvardo medicinos mokyklos genetikos profesorius Davidas Sinclairis.

Pagrindinis saugumo iššūkis – onkologinė rizika

Kadangi tai yra pirmosios fazės tyrimas, esminis mokslininkų uždavinys – suvaldyti biologinę riziką. Trys naudojami transkripcijos faktoriai (OSK) yra dalis vadinamųjų Yamanakos faktorių, kurie sugeba suaugusią ląstelę paversti kamienine.

Mokslo duomenimis, nekontroliuojamas šių faktorių veikimas gali išprovokuoti navikų (vėžio) susidarymą.

Būtent todėl tyrimo metu vertinama, ar kompanijos sukurta „kontroliuojama ekspresija“ sugeba atsukti ląstelės biologinį laikrodį tik iki saugios ribos, nesukeliant nekontroliuojamo ląstelių dalijimosi.

Ikiklinikiniai tyrimai patvirtino regėjimo sugrąžinimą

Kompanijos mokslinė vadovė dr. Sharon Rosenzweig-Lipson pabrėžė, kad iki šiol atlikti ikiklinikiniai tyrimai su laboratoriniais gyvūnais patvirtino, kad OSK faktorių derinys sugeba atkurti pirminę, jauną audinių būseną bei sugrąžinti prarastą regėjimą.

Kadangi tinklainės ganglinės ląstelės natūraliai neregeneruoja, sėkmingi tyrimų su žmonėmis rezultatai reikštų revoliuciją oftalmologijoje.

Priekinė išeminė optinė neuropatija (NAION) šiuo metu yra dažniausia ūmi vyresnių nei 50 metų žmonių optinė neuropatija, kuriai rinkoje apskritai nėra jokių patvirtintų gydymo priemonių.

„Life Biosciences“ planuoja šią patentuotą ląstelių atjauninimo platformą ateityje pritaikyti ne tik akims, bet ir kitų žmogaus organų ligoms, susijusioms su senėjimo procesais, gydyti.

Oficiali informacija apie pradėtą tyrimą užregistruota tarptautinėje sistemoje kodu NCT07290244.