infa.lt

Foto: infa.lt / DI

Aiškinama, kad PT preparatai gaminami taikant „gamybą pagal ligoninės išimtį“, kai įprastas gydymas neduoda rezultatų. Praktikoje šiuo apibrėžimu dažniausiai koduojami brangiausi ir sudėtingiausi šiuolaikinės medicinos produktai: genų terapija, ląstelių terapija bei audinių inžinerija.

Sveikatos apsaugos ministerija (SAM) visuomenei ir socialiniams partneriams pateikė derinti įsakymo projektą, kuris, prisidengiant personalizuotos medicinos plėtra, gali iš esmės pakeisti itin brangių vaistinių preparatų gamybos ir kontrolės taisykles Lietuvoje.

Oficialiame pranešime teigiama, kad siūloma plėsti pažangios terapijos (PT) vaistų, gaminamų konkretiems pacientams pagal gydytojo paskyrimą, taikymą. Tačiau už sudėtingų medicininių terminų ir sausos biurokratinės kalbos gali slėptis didžiuliai farmacijos bei biotechnologijų lobistų interesai ir milijoninės PSDF biudžeto lėšos.

Kas slepiasi po pažangios terapijos (PT) trumpiniu?

Oficialiame tekste aiškinama, kad PT vaistiniai preparatai gaminami taikant „gamybą pagal ligoninės išimtį“, kai įprastas pramoninis gydymas neduoda rezultatų. Praktikoje po šiuo apibrėžimu dažniausiai koduojami patys brangiausi ir sudėtingiausi šiuolaikinės medicinos produktai: genų terapija, ląstelių terapija bei audinių inžinerija.

Sveikatos apsaugos viceministras Daniel Naumovas pabrėžia, kad naująja tvarka siekiama pagerinti gydymo galimybes pacientams, sergantiems onkologinėmis ir kitomis sunkiomis ligomis.

Tikėtina, kad onkologijos kontekste kalbama apie pasaulyje sparčiai plintančią CAR-T ląstelių terapiją, kai paties paciento imuninės ląstelės laboratorijoje genetiškai modifikuojamos kovai su vėžiu.

Kadangi toks vaistas gaminamas individualiai kiekvienam asmeniui, jis negali būti štampuojamas gamyklose, o jo kaina rinkoje gali siekti nuo kelių šimtų tūkstančių iki milijonų eurų už vieną kursą.

Didžiosioms klinikoms – laisvesnės rankos, Valstybinei vaistų kontrolei – mažiau darbo

Projektu siūloma oficialiai išplėsti reikalavimų aprašą ir nustatyti, kad konkretiems pacientams ligoninėse galės būti gaminami ir genų terapijos vaistiniai preparatai.

Teigiama, kad kai kurios Lietuvos įstaigos jau turi reikiamą kompetenciją. Realybėje tokias aukščiausio lygio laboratorijas šalyje gali turėti tik didžiosios universitetinės ligoninės (pavyzdžiui, Santaros ar Kauno klinikos).

Daugiausiai klausimų kelia siūlymas leidimus šių vaistų gamybai išduoti neterminuotam laikotarpiui. Ministerija tai argumentuoja siekiu „sumažinti administracinę naštą gaminančioms įstaigoms ir Valstybinei vaistų kontrolės tarnybai (VVKT)“.

Apžvalgininkų ir ekspertų vertinimu, toks reguliavimo sušvelninimas gali reikšti, kad kartą gavusios leidimą, įstaigos ir su jomis susijusios biotechnologijų kompanijos galimai išvengs periodiškų ir griežtų valstybės patikrų.

Nors projekte rašoma apie griežtinamus kokybės reikalavimus, atsakomybė už vaisto saugumą iš esmės perkeliama ant pačios gydymo įstaigos vadovo pečių, kuris privalės patvirtinti kiekvieno preparato kokybės dokumentų rinkinį.

Kas finansuos eksperimentus?

„Gamyba pagal ligoninės išimtį“ teisiškai leidžia taikyti inovatyvų gydymą apeinant standartines, ilgai trunkančias Europos vaistų agentūros (EMA) registracijos procedūras, kurios privalomos visiems pramoniniu būdu gaminamiems vaistams.

Nors naujoji tvarka pristatoma kaip viltis sunkiai sergantiems pacientams, kritikai įžvelgia galimą schemą, kai didžiosios farmacijos ir medicinos struktūros gauna supaprastintą teisinį kelią kurti bei testuoti eksperimentinius genų inžinerijos produktus.

Galiausiai, atsiradus neterminuotiems leidimams ir plečiant gamybos sritis, tikėtina, bus daromas didžiulis spaudimas valstybei šį individualų, itin brangų gydymą kompensuoti iš mokesčių mokėtojų kišenės, t.y. PSDF lėšomis.

Finansinė aklavietė: inovacijos visiems ar tik išrinktiesiems?

Galiausiai šis projektas atveria ir rimtą finansinę aklavietę, apie kurią ministerija garsiai nekalba. Akivaizdu, kad joks PSDF biudžetas fiziškai neištemptų tokių individualaus gydymo kaštų, jei naujieji metodai būtų pradėti taikyti visiems onkologiniams ligoniams.

Iš to seka logiškas klausimas: kas laukia tų, kurie nepateks į griežtai ribojamas valstybės finansuojamas kvotas? Praktikoje tai gali reikšti „dviejų greičių“ medicinos įteisinimą, kai progresyviausi genų inžinerijos stebuklai bus prieinami tik tiems, kas išgali susimokėti patys.

Tuo tarpu kitiems šis reguliavimo švelninimas gali reikšti paprastą pasirinkimą – pasirašyti sutikimą eksperimentiniam gydymui, kai standartinės procedūros jau nebeveikia, ir savo noru tapti nemokama bandomąja baze farmacijos kompanijų kuriamiems produktams.

Planuojama, kad ši naujoji tvarka įsigalios jau nuo šių metų lapkričio 1 dienos.